科研新发现|世界顶级心脏病学家的“一劳永逸”疗法【营养发现】

自媒体 自媒体

科研新发现|世界顶级心脏病学家的“一劳永逸”疗法【营养发现】

[本文来自:www.777y.com]

近日,世界顶级心脏病学家、前美国哈佛大学医学院心脏病学家和遗传学家Sekar Kathiresan宣布了一项激进的基因治疗计划,目的是通过一次性注射,大幅降低心脏病发作的风险。 [好文分享:www.777y.com]

科研新发现|世界顶级心脏病学家的“一劳永逸”疗法【营养发现】

Sekar Kathiresan

并且,他们希望在未来三年内将该疗法对一种罕见遗传性疾病的患者进行试验,该疾病使患者在三四十岁时容易心脏病发作。如果这种疗法被证明安全有效,研究人员将寻求批准以向更广泛的人群提供该注射疗法。

Kathiresan说:“这种疗法对任何有心脏病发作风险的成年人都是有用的。我们希望这不仅适用于年轻时因遗传因素而心脏病发作的人,也适用于各种类型的心脏病患者。”

目前,心脏病是全球导致死亡的主要原因。据估计,每年导致1800万人死于心脏病,其中85%是由心脏病发作和中风引起的。

有心脏病发作风险的人通常会服用一系列药物,如血液稀释剂、降低胆固醇的他汀类药物和治疗高血压的药物。大多数药物必须在患者的余生中每天服用,但随着时间的推移,许多药物会逐渐失效。

科研新发现|世界顶级心脏病学家的“一劳永逸”疗法【营养发现】

通过一次性基因疗法可以永久性地防止心脏病发作,研究人员希望这不仅改变心脏病对生命的影响,还能改变巨额的医疗成本。

Kathiresan说:“最令人兴奋的是从长期护理方式转变为一种一劳永逸的方法。通过从长期护理模式转向一次性治疗(根除),我们可以扭转对抗心脏病的趋势。”

据Kathiresan介绍,高胆固醇在Kathiresan家族中很普遍。他的兄弟和叔叔都死于心脏病,年仅42岁。Kathiresan通过药物和健康的生活方式来控制自己的胆固醇。在过去的15年里,他一直在寻找提高或降低心脏病发作风险的基因。去年,他辞去了哈佛大学总医院基因组医学中心主任的职务,转而经营一家名为Verve Therapeutics的初创公司,以开发这种新疗法。该公司A轮已获得5850万美元的投资,其中包括谷歌母公司Alphabet运营的一只风险基金。他说:“放弃我的学术使命是一个艰难的决定,但这样做能让我有机会走向根除心脏病的世界。”

该疗法不是针对心脏本身,而是修饰肝脏中参与制造低密度脂蛋白(LDL)的基因,LDL通常被称为“坏胆固醇”。随着年龄的增长,胆固醇往往会在动脉中积聚,最终形成堵塞,,从而导致心脏病发作。

科研新发现|世界顶级心脏病学家的“一劳永逸”疗法【营养发现】

研究表明,有些人携带的突变会大大降低其LDL的自然水平,从而降低心脏病发作风险。例如,大约每50个非洲裔美国人中就有一个人只有一个PCSK9基因副本,而不是通常的两个。因此他们的胆固醇非常低。Kathiresan说:“这些人是健康的,他们对心脏病发作有很强的抵抗力。”

该疗法将向血液中注入大量称为纳米脂质的微小脂肪球,并聚集在肝细胞上。当它们会滑入细胞内,会释放出CRISPR-Cas9的分子基因编辑“工具包”,这将发现并禁用PCSK9或类似的基因。其目标是关闭约30%至40%的PCSK9基因,以模拟防止心脏病发作的自然突变。

宾夕法尼亚大学遗传学家、Verve Therapeutics首席科学顾问Kiran Musunru使用基因组编辑修饰小鼠的PCSK9,并将其胆固醇降低 35%至40%。如果猴子的后续试验也能奏效,科学家们将在纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)患者中进行试验。这种罕见的遗传病会导致很高的胆固醇,并且很难用他汀类药物和其他药物来控制。患者通常在30至40岁期间心脏病发作。

Kathiresan预计第一次人体试验将在三年内进行。但即使这种疗法在HoFH患者中效果很好,一些科学家也预测在向其他患者提供该疗法时会遇到困难。他们指出,所有的基因疗法都存在风险:可能很难控制有多少基因被关闭,并确保只有目标基因被编辑。如果药物有副作用,患者可以简单地停止服用,但基因疗法实际上是不可逆转的。

伦敦帝国理工学院心脏药理学教授Sian Harding表示:“所有基因疗法的问题在于,你无法让患者退出治疗。有些东西需要胆固醇,如果你把胆固醇降低得太多,就会对身体产生毁灭性的影响。如果不可控、不可逆,就会出现问题。”

牛津大学心血管遗传学教授Martin Farrall说:“他的做法是正确的。首先针对那些低密度脂蛋白胆固醇极高的人,还有那些运气不好的人遗传了大量因素,这些遗传因素使他们患冠心病的风险高于平均水平。但有了基因治疗,诱发癌症的风险很小,所以你需要一个非常好的理由来做这件事。”

转载中国生物技术网

科研新发现|世界顶级心脏病学家的“一劳永逸”疗法【营养发现】


自媒体微信号:777y扫描二维码关注公众号
爱八卦,爱爆料。
小编推荐
  1. NO.1 盘点只有老司机才听过的英雄台词,孙尚香和芈

    上次猫叔收集了一些霸气的英雄台词 受到了老铁们的喜欢 虽然你们没有直说 但是从你们积极的后台留言当中 猫叔 就可以看出来 以后有什么你们想

  2. NO.2 香甜软糯中透着阵阵肉香,可把人馋坏了!

    香甜软糯的板栗既是厚味的小零嘴,同时也是入菜的好搭配。今天分享一道应季的厚味佳肴,把板栗、南瓜等食材和排骨一路烧制,给浓烈的肉香增

  3. NO.3 啪啪时女票超能夹紧是什么感觉?

    从前有个人,人称3X哥。X哥爱污漫,一画不吃饭,天天开火车,呜呜呜呜呜,呆萌爱搞笑,逗比又好色。既爱啪啪啪,也爱么么哒,键盘遥控器,榴

  4. NO.4 中国知网免费入口学生登录(2019知网账号密码分享)

    2017年知网的收入高达9.7亿,毛利率高达61%,之前的毛利率最高可达到72%。知网查重是大学生毕业前的梦魇,不仅是担心过不了查重,还因为知网查重

  5. NO.5 “你忍着点,拨出来时会有点疼。”

    第1章 接受不了 “别,别在我爸面前做!不要!” 宋斯曼无数在顾少霆的身下承欢,卫生间,办公室,楼道间,野外,每次她都浪着声求顾少霆给她

  6. NO.6 2019剑灵什么职业厉害(剑灵9大职业排名)

    都说现在剑灵里有个狗职业叫召唤,副本有用输出强势;而一年前的狗职业剑士现在地位不如以前,被戏称为剑大海,输出垫底。 由于剑灵目前还没有

  7. NO.7 《勇者斗恶龙 创世小玩家2》攻略:建造技巧与注意事项。

    想要精巧地体验DQB2,光把游戏通关,找到图纸是远远不足的,游戏中的建筑机制和弄法才是本作的真正核心。不过这里只给各位介绍一些关键影响到

  8. NO.8 微信月活跃用户数量有多少(2019微信年度数据报告)

    以下56个app你手机上安装了什么呢?评论区见! 微信,qq,淘宝网,爱奇艺,支付宝,微博,搜狗,腾讯视频,前八名,微信目前11亿的月活跃用户

Copyright2018.七云自媒体资讯站,让大家及时掌握各行各业第一手资讯新闻!